Eine 17‑jährige Patientin mit Friedreich‑Ataxie übergab am 14. Oktober 2026 vor 10 Downing Street einen Offenen Brief mit der Bitte, Premierminister Andy Burnham möge sich für einen NHS‑weiten Zugang zu Omaveloxolone (Skyclarys) einsetzen. Die Übergabe erfolgte begleitet von Unterstützern und der Patientenorganisation Ataxia UK, die unter dem Hashtag #AccessOmavNow Kampagnenmaterial und ein Offenes Schreiben an den Premier verbreitet. Ataxia UK verweist auf bereits publik gewordene politische Unterstützer und auf mehr als 11.000 Unterschriften unter der Petition für raschen Zugang. ([ataxia.org.uk](https://www.ataxia.org.uk/accessomavnow/?utm_source=openai))
Regulatorisch ist Skyclarys in Europa zugelassen; die Europäische Arzneimittelagentur veröffentlicht eine entsprechende Arzneimittelbewertung. Für Großbritannien liegt eine Fachinformation vor, doch eine flächendeckende öffentliche Erstattung über den National Health Service ist bislang nicht beschlossen. Die Bewertung durch das National Institute for Health and Care Excellence wurde im Frühjahr 2025 als „terminated appraisal“ beendet, nachdem der Zulassungsinhaber seine Evidenz‑Einreichung zurückgezogen hatte. Entscheidungen über eine erneute Bewertung hängen von einem neuen Dossier des Herstellers und von Verhandlungen über Preis und Erstattungsbedingungen ab. ([ema.europa.eu](https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/skyclarys?utm_source=openai))
Der Fall in Irland erhöht den Druck auf britische Stellen: Die Health Service Executive (HSE) bestätigte im August 2026 die Erstattung von Skyclarys für berechtigte Patientinnen und Patienten mit Friedreich‑Ataxie; die HSE nannte einen Beschluss der Leitung nach Verhandlungen mit dem Hersteller und einen Zielzeitpunkt für die Umsetzung. Patientengruppen in Nordirland und in anderen Teilen des Vereinigten Königreichs bemängeln damit entstehende Ungleichheiten beim Zugang zu der Therapie. ([about.hse.ie](https://about.hse.ie/news/hse-approves-reimbursement-of-skyclarys-for-patients-with-friedreichs-ataxia/?utm_source=openai))
Biogen, der Marketing‑Authorization‑Holder, erklärt, mit NICE und NHS‑Vertretern im Gespräch zu sein und an einem erneuten Einreichen der Evidenz zu arbeiten. Für betroffene Patientinnen und Patienten bleibt die Lage jedoch akut: Ataxia UK fordert Übergangsregelungen oder eine beschleunigte Neuaufnahme des Bewertungsverfahrens, um Versorgungslücken zu vermeiden. Behörden betonen zugleich, dass jede Erstattungsentscheidung an klinischer Evidenz und anhaltbarer Wirtschaftlichkeitsprüfung ausgerichtet sein müsse. ([ataxia.org.uk](https://www.ataxia.org.uk/accessomavnow/?utm_source=openai))
Redakteurin: Clara Simonichek (Artikel mit KI-Unterstützung).